Cukrovka 1. typu je vážne autoimunitné ochorenie, ktoré postihuje milióny ľudí na celom svete – deti aj dospelých. Pre pacientov znamená celoživotnú závislosť od inzulínu a neustálu kontrolu hladiny cukru v krvi. V posledných rokoch sa však objavujú vedecké pokusy, ktoré naznačujú, že by v budúcnosti mohlo byť možné obnoviť aspoň časť prirodzenej produkcie inzulínu. Zatiaľ však ide výlučne o experimentálny výskum, nie o dostupnú liečbu.
Čo je cukrovka 1. typu a prečo vzniká
Pri diabete 1. typu imunitný systém človeka napáda vlastné beta bunky v pankrease. Tieto bunky sú zodpovedné za tvorbu inzulínu – hormónu, ktorý umožňuje bunkám v tele využívať glukózu ako zdroj energie. Keď beta bunky zaniknú, telo prestane inzulín produkovať a hladina cukru v krvi začne nekontrolovane stúpať.
Bez inzulínu by ochorenie bolo smrteľné. Pred jeho objavom v 20. storočí pacienti s cukrovkou 1. typu často zomierali v priebehu týždňov alebo mesiacov. Dnes inzulín zachraňuje životy, no chorobu nelieči – len nahrádza chýbajúcu funkciu.
Limity súčasnej liečby inzulínom
Moderné inzulínové pumpy, senzory a kontinuálne meranie glukózy výrazne zlepšili kvalitu života pacientov. Napriek tomu však inzulínová liečba nedokáže úplne napodobniť prirodzené fungovanie pankreasu. Pacienti musia denne robiť množstvo rozhodnutí, odhadovať dávky inzulínu, reagovať na výkyvy hladiny cukru a niesť riziko hypoglykémie alebo dlhodobých komplikácií.
Práve preto sa výskum už desaťročia snaží zamerať nie na podávanie inzulínu, ale na obnovenie buniek, ktoré ho prirodzene produkujú.
Beta bunky ako hlavný cieľ výskumu
Beta bunky sa nachádzajú v takzvaných Langerhansových ostrovčekoch pankreasu. Ich úlohou je presne reagovať na zmeny hladiny glukózy v krvi a podľa potreby uvoľňovať inzulín. Pri cukrovke 1. typu sú tieto bunky zničené imunitným systémom a telo ich nedokáže samo obnoviť.
Jednou z možností, ako tento problém riešiť, je nahradiť zničené beta bunky novými – napríklad pomocou buniek vytvorených z kmeňových buniek.
Experimentálna terapia z kmeňových buniek
V posledných rokoch prebiehajú klinické štúdie, v ktorých vedci testujú experimentálne terapie založené na kmeňových bunkách. Jednou z nich je aj liečba známa pod pracovným názvom zimislecel (VX-880). Ide o alogénnu bunkovú terapiu, pri ktorej sú beta-podobné bunky vypestované v laboratóriu a následne transplantované pacientovi, zvyčajne do pečene.
Tieto bunky dokážu v niektorých prípadoch produkovať inzulín a reagovať na hladinu glukózy v krvi. V malých klinických štúdiách bolo pozorované, že niektorí pacienti po liečbe:
- začali znovu produkovať merateľné množstvo vlastného inzulínu
- výrazne znížili potrebu podávania inzulínu zvonka
- dosiahli stabilnejšie hodnoty glykémie
Čo tieto výsledky znamenajú – a čo nie
Je dôležité zdôrazniť, že:
- ide o malý počet pacientov
- výskum je zatiaľ v raných fázach klinického testovania
- liečba nie je schválená na bežné používanie
- pacienti musia užívať imunosupresívne lieky, aby telo transplantované bunky neodmietlo
- nie u všetkých pacientov došlo k úplnému vysadeniu inzulínu
Tieto terapie zatiaľ neznamenajú vyliečenie cukrovky 1. typu. Predstavujú však dôležitý dôkaz, že je technicky možné dosiahnuť obnovenie inzulínovej aktivity pomocou transplantovaných buniek.
Realistický pohľad do budúcnosti
Výsledky výskumu dávajú vedcom cenné poznatky a pacientom opatrnú nádej. Kým sa však podobná liečba stane bezpečnou, dostupnou a použiteľnou bez imunosupresie, môžu uplynúť ešte roky ďalšieho testovania.
Z pohľadu dnešnej medicíny zostáva inzulínová liečba jediným štandardným spôsobom zvládania cukrovky 1. typu. Výskum kmeňových buniek však ukazuje, že v budúcnosti by sa liečba mohla posunúť od celoživotného nahrádzania hormónu k obnoveniu jeho prirodzenej tvorby – hoci zatiaľ len u vybraných pacientov a za presne stanovených podmienok.
